"Nukleinsyrelægemidler" bruger "nukleinsyre", som refererer til stoffer som DNA og RNA, der kontrollerer genetisk information, som lægemidler.Disse tillader målretning af molekyler såsom mRNA og miRNA, der ikke kan målrettes med traditionelle lavmolekylære lægemidler og antistoflægemidler, og der er stor forventning til disse lægemidler som næste generations lægemidler.Aktiv forskning udføres globalt, da det forventes at føre til skabelsen af lægemidler, som tidligere var vanskelige at behandle.
På den anden side er det blevet påpeget, at udviklingen af nukleinsyrelægemidler har problemer at overvinde, herunder "(i) ustabilitet af nukleinsyremolekyler i kroppen", "(ii) bekymringer for uønskede lægemiddelreaktioner" og "(iii) vanskeligheder i lægemiddelleveringssystemet (DDS)."Japanske virksomheder er også et skridt bagud i udviklingen af nukleinsyrelægemidler på grund af monopolisering af dominerende patenter på nukleinsyre af virksomheder i Europa og USA, hvilket forårsager forstyrrelse af japansk udvikling.
Karakteristika for nukleinsyrelægemidler
"Nukleinsyrelægemidler" er en næste generation af lægemiddelopdagelsesteknologi med en helt anden virkningsmekanisme end traditionelle farmaceutiske produkter.Det har også evnen til nemt at blive fremstillet ved moderate molekyler og potentialet til at udvise effektivitet og sikkerhed, der overgår antistoflægemidlernes.På grund af disse egenskaber er der en forventning om, at nukleinsyrelægemidler kan anvendes ved cancer og arvelige lidelser, som tidligere var vanskelige at behandle, samt ved sygdomme som influenza og virusinfektioner.
Typer af nukleinsyrelægemidler
Nukleinsyrelægemiddel, som anvender DNA og RNA, omfatter dem, der målretter mod nukleinsyrer på det stadium, hvor protein syntetiseres fra genom-DNA (såsom mRNA og miRNA), og dem, der målretter mod protein.
Typer og karakteristika af nukleinsyrelægemidler (lægemidler til profylakse og behandling)
Der findes nukleinsyrelægemidler med forskellige typer og karakteristika afhængigt af målene og virkningsmekanismerne.
| Type | Mål | Handlingssted | Virkemekanisme | Resumé |
| siRNA | mRNA | Inde i cellen (cytoplasma) | mRNA-spaltning | Dobbeltstrenget RNA med spaltning af mRNA homolog medsekvens (siRNA), enkeltstrenget hårnåle-RNA (shRNA) osv.med virkning efter princippet om RNAi |
| miRNA | mikroRNA | Inde i cellen (cytoplasma) | mikroRNA erstatning | Dobbeltstrenget RNA, miRNA af enkeltstrenget hårnåle-RNAeller dens efterligning bruges til at styrke funktionen af forringet miRNAved lidelser |
| Antisense | mRNA miRNA | Inde i cellen (i kernen, cytoplasma) | mRNA og miRNA nedbrydning, splejsningshæmning | Enkeltstrenget RNA/DNA som binder til mål-mRNA'etog miRNA for at forårsage nedbrydning eller hæmning,eller virker til at springe exon over ved splejsning |
| Aptamer | Protein (ekstracellulært protein) | Uden for cellen | Funktionel hæmning | Enkeltstrenget RNA/DNA som binder til målproteinetpå samme måde som antistoffer/DNA |
| lokkefugl | Protein (transkriptionsfaktor) | Inde i cellen (i kernen) | Transskriptionshæmning | Dobbeltstrenget DNA med identisk sekvens til bindingsstedetfor transkriptionsfaktor, som binder til transkriptionsfaktorenaf det berørte gen for at undertrykke målgenet |
| Ribozyme | RNA | Inde i cellen (cytoplasma) | RNA-spaltning | Enkeltstrenget RNA med enzymfunktion til binding og spaltningaf mål-RNA |
| CpG oligo | Protein (receptor) | Celleoverflade | Immunpotentiering | Oligodeoxynukleotid med CpG-motiv (enkeltstrenget DNA) |
| Andet | - | - | - | Nukleinsyre lægemiddelandre end dem, der er anført ovenfor, som handler tilaktivere medfødt immunitet, såsom PolyI:PolyC (dobbeltstrenget RNA)og antigen |
Indlægstid: 25-jul-2023
